Ce-ar fi dacă o simplă perfuzie ar fi suficientă pentru a elibera milioane de pacienți de povara zilnică a insulinei? Un nou progres terapeutic, încă experimental, dar promițător, ar putea transforma pentru totdeauna tratamentul diabetului de tip 1. Prezentată în The New England Journal of Medicine, această abordare se bazează pe celule pancreatice cultivate în laborator, capabile să restabilească în mod natural producția de insulină. Diabetul de tip 1 afectează peste 8 milioane de oameni din întreaga lume. Spre deosebire de diabetul de tip 2, această formă nu este legată de un stil de viață sedentar sau de o dietă, ci de o funcționare defectuoasă a sistemului imunitar. Acesta atacă celulele beta ale pancreasului, responsabile de producerea de insulină – un hormon vital care permite glucozei să intre în celule și să fie utilizată ca sursă de energie. Fără insulină, zahărul se acumulează în sânge, provocând complicații grave: leziuni ale nervilor, rinichilor și ochilor, și chiar comă. Timp de mai bine de un secol, singura soluție a fost administrarea zilnică de insulină, prin injecție sau pompă, însoțită de o monitorizare meticuloasă a nivelului de zahăr din sânge. Acest tratament salvează vieți, dar nu imită perfect reglarea naturală a organismului.
În 2023, s-a făcut un prim pas important odată cu aprobarea unei terapii celulare care utilizează insule pancreatice prelevate de la donatori de organe. Aceste insule conțin celebrele celule beta. Un progres semnificativ, dar împiedicat de deficitul de donatori și de variabilitatea calității grefei. Pentru a depăși aceste limitări, compania americană de biotehnologie Vertex Pharmaceuticals a optat pentru o soluție și mai ambițioasă: producerea acestor insule pancreatice în laborator, folosind celule stem umane. Această realizare tehnică deschide calea pentru o producție la scară largă, standardizată și teoretic nelimitată.
Într-un studiu clinic efectuat pe 14 pacienți cu diabet zaharat de tip 1, 12 au primit o doză completă din aceste celule, numite acum zimislecel. La un an după perfuzie, 10 dintre ei au reușit să întrerupă complet tratamentul cu insulină, în timp ce ceilalți doi și-au redus dozele cu 60 până la 70%. Cum funcționează? Injectate în ficat – care, în mod surprinzător, pare a fi un mediu favorabil pentru implantarea lor – celulele cultivate în laborator detectează nivelurile de zahăr din sânge și secretă insulină în mod corespunzător, în mod autonom. Pentru pacienți, aceasta înseamnă o revenire la un echilibru aproape natural al zahărului din sânge.
Dar acest progres nu este lipsit de provocări. Ca orice transplant, această terapie necesită un tratament imunosupresor pe tot parcursul vieții pentru a preveni respingerea noilor celule de către organism. Aceste medicamente pot provoca efecte secundare: greață, diaree, vulnerabilitate crescută la infecții etc. Două decese au fost înregistrate în studiu, fără legătură cu tratamentul, potrivit cercetătorilor. De aceea, mulți oameni de știință, inclusiv Giacomo Lanzoni de la Universitatea din Miami, subliniază nevoia urgentă de a dezvolta soluții care nu se bazează pe imunosupresie pe termen lung. Se explorează deja diverse căi, cum ar fi încapsularea celulelor în dispozitive care le protejează de sistemul imunitar sau modificarea genetică a celulelor transplantate pentru a le face invizibile organismului.
Terapia Vertex, deși se află încă în stadiul experimental, a fost deja extinsă la o cohortă de 50 de pacienți. Compania speră să depună o cerere de autorizare de comercializare încă din 2026, pe baza rezultatelor acestui studiu extins. Dacă totul merge conform planului, această metodă ar putea reprezenta prima terapie curativă pentru diabetul de tip 1. Mai mult decât o inovație medicală, aceasta reprezintă o schimbare de paradigmă: trecerea de la tratamentul paliativ – menținerea artificială a insulinei – la o adevărată regenerare a funcțiilor naturale ale organismului.
